本報(bào)記者 李博 張楠

　　昨天下午，市政府新聞辦召開(kāi)北京“兩區(qū)”建設(shè)醫(yī)藥健康領(lǐng)域任務(wù)推進(jìn)情況新聞發(fā)布會(huì)。記者從發(fā)布會(huì)上了解到，北京正推動(dòng)探索優(yōu)化罕見(jiàn)病和臨床急需藥械供應(yīng)保障機(jī)制，提升罕見(jiàn)病用藥和臨床急需藥械的可及性和便利性，縮短患者用藥等候時(shí)間。

　　“保稅備貨”模式保障罕見(jiàn)病用藥引進(jìn)

　　市藥監(jiān)局局長(zhǎng)、市“兩區(qū)”辦副主任曹巍介紹，國(guó)務(wù)院示范區(qū)2.0方案提出“支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市的罕見(jiàn)病藥品，由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用”“在京建立臨床急需進(jìn)口藥械審批綠色通道”。在反復(fù)研究?jī)?yōu)化路徑基礎(chǔ)上，今年北京又出臺(tái)了《北京市推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》《北京市促進(jìn)臨床急需藥械進(jìn)口工作實(shí)施方案（試行）》，這兩項(xiàng)方案正同步在網(wǎng)上發(fā)布。

　　此次北京出臺(tái)的兩個(gè)實(shí)施方案，在前期工作的基礎(chǔ)上，以先行區(qū)建設(shè)、優(yōu)化工作流程等方式，進(jìn)一步優(yōu)化罕見(jiàn)病和臨床急需藥械供應(yīng)保障機(jī)制，縮短患者用藥等候時(shí)間、保障品種數(shù)量，實(shí)現(xiàn)全程追溯。

　　其中，臨床急需藥械進(jìn)口審批綠色通道建設(shè)著眼“快捷”。聚焦臨床急需進(jìn)口審批關(guān)鍵環(huán)節(jié)，將當(dāng)前的“串聯(lián)”評(píng)估論證調(diào)整為“并聯(lián)”開(kāi)展，由國(guó)家衛(wèi)生健康委指導(dǎo)市衛(wèi)生健康委組成聯(lián)合專(zhuān)家組開(kāi)展評(píng)估論證。同時(shí)合理簡(jiǎn)化再次申請(qǐng)進(jìn)口品種評(píng)估論證內(nèi)容。

　　罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)立足“保障”。在綠色通道政策的基礎(chǔ)上，通過(guò)建立涵蓋罕見(jiàn)病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過(guò)程的“白名單”制度，充分發(fā)揮天竺保稅區(qū)的區(qū)域優(yōu)勢(shì)，運(yùn)用“保稅備貨”模式，實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病藥品“一次通關(guān)多次出區(qū)使用”。

　　市衛(wèi)生健康委黨委委員、副主任陳航介紹，“白名單”制度包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)、罕見(jiàn)病臨床急需藥品、藥品進(jìn)口企業(yè)三個(gè)“白名單”。其中醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”由北京市衛(wèi)生健康委組織認(rèn)定，并定期動(dòng)態(tài)調(diào)整。納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)臨床診療需要進(jìn)行綜合研判，預(yù)估進(jìn)口數(shù)量，直接向國(guó)家藥監(jiān)局申請(qǐng)進(jìn)口使用罕見(jiàn)病及臨床急需藥品。

　　試點(diǎn)“白名單”企業(yè)啟動(dòng)征集

　　在《北京市推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》出臺(tái)實(shí)施后，北京天竺綜合保稅區(qū)已第一時(shí)間啟動(dòng)罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口試點(diǎn)“白名單”企業(yè)征集。

　　進(jìn)入位于順義區(qū)的北京天竺綜合保稅區(qū)D05倉(cāng)一分區(qū)，記者注意到，科園信海（北京）醫(yī)療用品貿(mào)易有限公司專(zhuān)門(mén)在2至8攝氏度恒溫冷藏庫(kù)的顯眼位置設(shè)置了“罕見(jiàn)病藥品存儲(chǔ)專(zhuān)區(qū)”。高高的存儲(chǔ)架上，擺放有7箱印有英文標(biāo)識(shí)的藥品。每盒藥品上，都印有可追溯的二維碼。這是全球首款治療兒童軟骨發(fā)育不全的罕見(jiàn)病藥品——伏索利肽。

　　今年2月22日，綜保區(qū)對(duì)罕見(jiàn)病藥品伏索利肽進(jìn)行備貨。4月11日，第一批伏索利肽從記者探訪的冷藏庫(kù)內(nèi)取出，交付到一對(duì)來(lái)自山東的雙胞胎患者家長(zhǎng)手中。

　　“保稅備貨”模式正在破解罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口的難題。首都國(guó)際機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)貿(mào)易發(fā)展處二級(jí)調(diào)研員劉斌表示，有了“保稅備貨”模式，試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以結(jié)合臨床診療情況提前預(yù)估患者的用藥需求，通過(guò)先期申請(qǐng)，將多于短期需求的藥品提前在綜保區(qū)進(jìn)行保稅備貨。只要患者有臨床用藥需求，藥品可以“一次通關(guān)多次出區(qū)使用”，由專(zhuān)車(chē)將藥品從綜保區(qū)直接送往試點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，既保障了患者用藥的連續(xù)性，也減少了中間流通環(huán)節(jié)，盡量減少患兒和企業(yè)的負(fù)擔(dān)。

　　新政策發(fā)布后，昨天下午，北京天竺綜合保稅區(qū)隨即發(fā)布公告，啟動(dòng)了罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口試點(diǎn)“白名單”企業(yè)的征集工作，符合條件的企業(yè)可以進(jìn)行申報(bào)，評(píng)審合格后將納入藥品進(jìn)口試點(diǎn)企業(yè)“白名單”。劉斌表示，前期，已經(jīng)對(duì)綜保區(qū)內(nèi)有藥品進(jìn)口能力和資質(zhì)的企業(yè)進(jìn)行了摸底，企業(yè)提出申請(qǐng)后，只要符合要求，預(yù)計(jì)一周至10天左右即可完成“白名單”評(píng)審。

　　罕見(jiàn)病用藥等候時(shí)間將縮短

　　罕見(jiàn)病是全人類(lèi)面臨的重大醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)，目前全球范圍內(nèi)已知的罕見(jiàn)病超過(guò)7000種。我國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量眾多，已登記罕見(jiàn)病病例約78萬(wàn)例，患者臨床需求迫切。

　　近年來(lái)，隨著國(guó)外罕見(jiàn)病藥物不斷被研發(fā)并批準(zhǔn)上市，一些罕見(jiàn)病患者通過(guò)代購(gòu)的方式購(gòu)買(mǎi)國(guó)內(nèi)未上市的藥物。這種方式在藥品安全性等方面欠缺保障，獲得藥品的渠道也不穩(wěn)定，時(shí)刻面臨著“斷藥”的風(fēng)險(xiǎn)。

　　隨著罕見(jiàn)病藥品的需求量增大，近年來(lái)，北京協(xié)和醫(yī)院通過(guò)臨時(shí)進(jìn)口的方式引進(jìn)了部分罕見(jiàn)病藥品。2019年，為了解決腎上腺皮質(zhì)癌群體的用藥需求，醫(yī)院首次通過(guò)臨時(shí)進(jìn)口的方法把國(guó)內(nèi)沒(méi)有上市的米托坦引進(jìn)使用，為本院100多名患者送上救命藥。2022年，為了解決難治性癲癇患者用藥，北京協(xié)和醫(yī)院開(kāi)出國(guó)內(nèi)第一個(gè)氯巴占處方，北京協(xié)和醫(yī)院作為全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，同時(shí)為全國(guó)50家三級(jí)醫(yī)院進(jìn)口氯巴占提供了路徑。

　　“相關(guān)實(shí)施方案的發(fā)布，可以解決罕見(jiàn)病用藥在國(guó)內(nèi)上市之前，國(guó)外有藥而國(guó)內(nèi)沒(méi)藥的問(wèn)題。”協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任張波告訴記者，在保障措施落地后，可以大大縮短患者拿到藥品的時(shí)間。

　　北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)杜斌介紹，兩項(xiàng)方案發(fā)布后，協(xié)和醫(yī)院罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)科和藥劑科根據(jù)臨床需求，列出了一張包含50余種罕見(jiàn)病藥品的清單，將根據(jù)審批流程分階段逐步提出申請(qǐng)。

　　“罕見(jiàn)病有70%都是在兒童期發(fā)病，許多患者生出來(lái)就患病，他們的用藥需求十分高?！北本﹥和t(yī)院院長(zhǎng)倪鑫告訴記者，目前醫(yī)院已經(jīng)提交了9種罕見(jiàn)病藥品的進(jìn)口申請(qǐng)。首批兩種罕見(jiàn)病藥品已經(jīng)通過(guò)北京天竺綜合保稅區(qū)進(jìn)口，其中治療軟骨發(fā)育異常的藥品伏索利肽，已經(jīng)提供給5名患兒使用。

　　“保障措施落地后，將有利于解決患有罕見(jiàn)病兒童的診療需求，進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病藥品的進(jìn)口效率和可持續(xù)性，保障患者用藥安全?！辈芪「嬖V記者，在后續(xù)保障措施的實(shí)施過(guò)程中，還將探索罕見(jiàn)病藥品的相關(guān)數(shù)據(jù)研究，促進(jìn)境外罕見(jiàn)病藥品注冊(cè)上市。

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