本報(bào)訊（通訊員 陳恔 記者 王瑤琦 柴嶸）昨天，北京協(xié)和醫(yī)院為一名8歲的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者開(kāi)出藥品地夫可特。這是該藥在我國(guó)內(nèi)地的首張?zhí)幏?。這類(lèi)罕見(jiàn)病患者也由此實(shí)現(xiàn)了從“有藥可用”到“有藥可選”。

　　9時(shí)許，在協(xié)和醫(yī)院罕見(jiàn)病聯(lián)合門(mén)診三診室，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患兒陽(yáng)陽(yáng)的父親王先生，接過(guò)神經(jīng)科副主任戴毅開(kāi)具的地夫可特處方。陽(yáng)陽(yáng)今年8歲，此前只能選用糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物潑尼松治療。用藥期間，患兒體重增加的副作用愈發(fā)嚴(yán)重。王先生說(shuō)：“如今有了更好的選擇，我們一家都覺(jué)得治療有了希望?！?/p>

　　杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種遺傳性神經(jīng)肌肉罕見(jiàn)病。我國(guó)目前有7萬(wàn)多名該病患者。戴毅介紹，該病尚無(wú)治愈方法，使用糖皮質(zhì)激素可以延緩疾病進(jìn)展，但存在較為明顯的副作用?！盎颊咝枰L(zhǎng)期服藥，使用副作用更小的藥物有利于維持治療。”

　　2017年2月，地夫可特被美國(guó)藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于2歲以上杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者治療。該藥對(duì)患者疾病所處階段無(wú)限制，適用人群更廣泛，體重增加等不良反應(yīng)的發(fā)生率更低，整體治療效果更為顯著。但此前，國(guó)內(nèi)沒(méi)有引入該藥品。

　　兩個(gè)多月前，為了滿(mǎn)足患者用藥需求，協(xié)和醫(yī)院按照臨床急需藥品的相關(guān)要求，向國(guó)家藥監(jiān)局提出了臨時(shí)進(jìn)口地夫可特片，并在該院定點(diǎn)用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的申請(qǐng)。經(jīng)多部門(mén)共同努力，項(xiàng)目?jī)H用62個(gè)工作日即獲批準(zhǔn)并實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用。

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